Lék na epilepsii založený na marihuaně by mohl v létě vstoupit na americký trh, žádost je podána i v EU

Pokud Epidiolex, jehož účinnou látkou je čistý kanabidiol, dostane požehnání FDA, stane se prvním schváleným lékem pocházejícím z marihuany. Foto: Publicdomainpictures.net

Pro někoho marihuana znamená volnočasové uvolnění, pro jiné je kontroverzní rostlinou s otazníkem nad léčebnými účinky. Teď to ale také vypadá, že pro epileptiky bude původcem nadějného léku, který snižuje množství záchvatů. Přípravek, který by mohl být na americkém trhu už v polovině tohoto roku, je založen na čistém kanabidiolu, tedy jedné z nepsychoaktivních látek obsažených v marihuaně. Podle klinické studie přitom lék snížil měsíční počet záchvatů o 41 procent.

 

Tento týden přinesl dobrou zprávu pro pacienty s epilepsií. Prestižní časopis Lancet totiž zveřejnil studii demonstrující účinek nového léku založeného na kanabidiolu. Farmaceutická společnost GW Pharmaceuticals, která přípravek s názvem Epidiolex vyvinula, už přitom v loňském roce odstartovala schvalovací proces s americkým Úřadem pro kontrolu potravin a léčiv (FDA). V závislosti na rozhodnutí FDA by mohl být lék k dispozici pacientům v létě tohoto roku. Pokud se vše podaří, půjde o první schválený lék odvozený od marihuany, který není syntetický.

Právě publikovaná randomizovaná studie dokazující účinky léku zahrnovala 171 pacientů, kteří užívali buď skutečnou léčbu, nebo placebo. Účastníci studie ve věku dva roky až 55 let trpěli Lennox-Gastautovým syndromem, což je forma těžko léčitelné epilepsie projevující se obvykle mezi druhým a šestým rokem života a postihující pacienta častými a různými typy záchvatů. Lidé zapojení do výzkumu přitom trpěli záchvaty, na něž nezabíraly dostupné léky – průměrně už vyzkoušeli a zase vysadili šest typů léčby, přesto prodělali kolem 74 atonických záchvatů za měsíc. Tyto záchvaty nazývané také jako padací postihují celé tělo, hlavu nebo trup tak, že svaly ztratí pevnost, takže pacient často spadne na zem a způsobí si zranění.

Výsledky studie ukázaly, že po 14týdenní léčbě zaznamenalo 44 procent pacientů užívajících Epidiolex významné snížení počtu padacích záchvatů, zatímco v kontrolní skupině léčené placebem to bylo 22 procent. Průměrný počet záchvatů tak na konci studie poklesl na 31 měsíčně. Snížilo se také množství jiných typů záchvatů, a to tak, že celkový počet všech záchvatů klesl měsíčně o 41 procent (v placebové skupině to bylo 14 procent).

Výsledky ovšem byly u jednotlivých pacientů různé. „U některých to neudělalo vůbec nic. Ale u lidí, kde to zafungovalo, je to neocenitelné. Napadá mě holčička, která trpěla denně četnými záchvaty. Vyzkoušela každou dostupnou léčbu,“ říká podle Washington Post ředitelka dětské epileptologie v Massachusetts General Hospital a profesorka neurologie na Harvard Medical School Elizabeth Thieleová, která studii vedla. Pak pacientka vyzkoušela léčbu založenou na kanabidiolu a nyní je už skoro čtyři roky bez záchvatů. „Mluví o tom, že by šla na vysokou. Dřív by ji něco takového ani nenapadlo. Změnilo jí to život,“ dodává Thieleová.

Jistější než Šarlotina pavučinka

Již předchozí studie publikovaná v květnu v New England Journal of Medicine přitom potvrdila, že Epidiolex je bezpečný a účinný u dětí trpících syndromem Dravetové, což je vzácná, závažná forma epilepsie. Na druhou stranu je nutno podotknout, že má lék poměrně časté nežádoucí účinky. I u lidí, kterým pomáhá, může způsobit průjem či zvracení. Ve studii byl zaznamenán výskyt nežádoucích dopadů u 60 procent pacientů, u 20 lidí byly závažné.

Není to ovšem poprvé, co kanabidiol vzbudil zájem pacientů. Tato složka marihuany přitáhla pozornost poté, co o extraktu začala psát matka z Colorada Paige Figiová s tím, že extrakt jménem Šarlotina pavučinka (podle odrůdy, z níž byl preparován) téměř zastavil záchvaty její dcery. Do státu, kde je marihuana legální, se proto nastěhovalo mnoho rodin, aby se k léčbě dostaly. Další pak mobilizovaly vlastní státy, aby získaly povolení k dovozu.

Navzdory zjevnému efektu ale zůstala Šarlotina pavučinka kontroverzní kvůli nedostatečnému dohledu a regulaci výroby, dávkování a prodeje. Olej produkovala malá firma provozovaný bratry – pěstiteli marihuany. Oproti tomu Epidiolex, který vychází ze stejného základu ve smyslu kanabidiolu jako aktivní složky, není s Šarlotinou pavučinkou příbuzný. Mělo by navíc jít o lék na předpis.

„Jako farmaceutický produkt je předmětem přísných a intenzivních výrobních kontrol. Pacienti si mohou být jisti, že je to skutečně to, co říká, že je,“ říká Justin Gover ze společnosti GW Pharmaceuticals. Odmítá sice zatím prozradit podrobnosti o ceně (New York Times spekulují o sumě 30 až 60 tisíc dolarů ročně), společnost však už podle něj jedná se zdravotními pojišťovnami o úhradě.

Epidiolex se ovšem na poli vyvíjených léků trochu vymyká. Na základě výjimky FDA, která umožňuje lék limitovaně užívat ještě před jeho schválením, už ho totiž bere celých 1500 lidí. Zkrátka by snad ale neměli přijít ani pacienti v Evropě – GW Pharmaceuticals totiž žádá o schválení i u Evropské lékové agentury.

-mk-