Třetí cesta vstupu léčiv na vzácná onemocnění dobře funguje už čtyři roky, stala se inspirací i v zahraničí. Přesto je v ní co zlepšit – především v odbourávání složitosti a netransparentnosti v rozhodování poradního orgánu posuzujícího léky. Na sympoziu Zdravotnického deníku Vzácná onemocnění to řekl ředitel Value Outcomes Tomáš Doležal.
„Třetí cesta má dnes už za sebou desítky léků. A jednoznačně se osvědčila. Bezpochyby se podařilo zahrnout pacienty i odborné společnosti jako účastníky řízení. Systém funguje a všechny zainteresované strany přinášejí validní vstupy. Přínosem je rozhodně i to, že se pokoušíme hodnotit dopady z celospolečenské perspektivy,” řekl Doležal v úvodu své přednášky o legislativním řešení platném od ledna 2022. Ocenil i fakt, že se díky zavedení třetí cesty dostala do systému řada léků, které by jinak neprošly.
Upozornil, že o správnosti cesty, po níž se tuzemské zdravotnictví vydalo, svědčí i mezinárodní srovnání. „Česko podle dat jednoznačně vychází jako šampion středoevropského regionu. A troufám si říct, že už jsme dokonce posloužili jako příklad, například polská orphanová cesta se hodně inspirovala Českem. V některých ohledech jsme unikátní nejen v našem regionu, ale i v celé Evropě,“ popsal Doležal.
Skvělé postavení ve světě
V mezinárodním srovnání si česká třetí cesta vede unikátně také v používání celospolečenské perspektivy. „V globálním pohledu se celospolečenská perspektiva publikuje pouze ve zhruba 25 % zdravotně-ekonomických analýz. A my jsme u léků na vzácná onemocnění na 71 %,“ popsal Doležal.
Dodal ale, že užití celospolečenské perspektivy není vhodné vždy. „Používáme ji relativně často, ale ne vždy se dá úplně dobře vyhodnotit a ne vždy je úplně relevantní. Relevantní je především u dětských onemocnění u lidí v produktivním věku. Ale pokud lék na vzácné onemocnění přichází v době, kdy je pacientská skupina mimo produktivní věk, celospolečenské náklady – pokud neprobíhá nějaké zapojení pečovatelů – se samozřejmě dobře spočítat nedají,“ vysvětlil.
Za zásadní označil skutečnost, že se zavedením třetí cesty přenesla faktická rozhodovací pravomoc ze Státního ústavu pro kontrolu léčiv (SÚKL) na nově vzniklý orgán ministerstva zdravotnictví. „Považuji to za správný směr. Na druhou stranu mi některé věci jako adresátovi stanovisek někdy nepřijdou úplně jasně srozumitelné,“ řekl.
Kritéria by měla mít stejnou váhu. Ale nemají
A právě komplikovanému způsobu rozhodování poradního orgánu, který zatím vydal 11 nesouhlasných stanovisek ke 38 žádostem (statistika do října loňského roku, pozn. red.), věnoval Doležal podstatnou část své přednášky. „V zákoně máme definovaných 10 kritérií, ke kterým se poradní orgán – a samozřejmě i SÚKL v rámci materiálů, které jsou mu předloženy – musí zodpovědně vyjádřit. A každý z těchto bodů je nějakým kamenem do rozhodovacího procesu,“ popsal.
K tématu
- Na diagnózu čekají i 15 let. S hledáním ultravzácných onemocnění pomáhá vyšetření genů
- Vzácná nemoc, složitá cesta k léčbě. Pacienti se často nedostanou do specializovaných center
- Komu dát šanci na léčbu? Etik Vácha otevřel nejtěžší otázku zdravotnictví
- Pacienti se vzácnými nemocemi čekají na diagnózu roky. Systém potřebuje změnu
- Dostat klíče od života. Moderní léčba dramaticky mění osudy pacientů s cystickou fibrózou
Složitá je situace i v tom, že v poradním orgánu sedí zástupci pacientů, odborníků, zdravotních pojišťoven i ministerstva zdravotnictví. „A každá z těchto skupin mívá jiný názor na jedno z oněch 10 kritérií. Vážením jejich názorů následně vzniká finální stanovisko. Je přitom samozřejmě, že některé kritéria jsou více hodnotitelná a budí více pozornosti. Ty pak mohou být použity jako prominentnější ve finálním rozhodnutí,“ vysvětlil Doležal.
A zapochyboval o správnosti takového postupu. „Je otázkou, zda je to takto myšleno. Jestli zákonodárci spíše nemínili, že všech 10 kritérií má stejnou váhu. Tuto debatu zatím nevedeme. Ale už ji vést můžeme, protože máme v ruce desítky rozhodnutí poradního orgánu,“ řekl.
I přes kritiku ale sleduje Doležal v rozhodování pozitivní vývoj. Současná odůvodnění a zápisy poradního orgánu jsou podle něj strukturovanější než v minulosti.
Nejen ano a ne
Doležal zmínil i konkrétní případ rozhodnutí, které by podle něj bylo řešitelné jinak. „Za mne je například velice složité odmítnout lék z pohledu neúčinnosti, pokud má pozitivní stanovisko Evropské lékové agentury a pokud se dokonce jedná o trvalou úhradu. Osobně bych šel cestou toho, že pokud má lék nižší účinnost nebo vyšší míru nejistoty, než si představuji, má to vést k vyšší slevě nebo jiným nástrojům, které mají nejistotu odstranit. To může být například označení respondérů, které budou hrazeny, nebo nějaké outcomes-based schéma,“ vysvětlil Doležal svůj postoj.
Na zvážení podle něj tedy je, zda by rozhodnutí poradního orgánu kromě stanovisek ANO nebo NE, nešlo v některých případech doplnit stanoviskem s podmínkou. „Tedy například že pustíme lék k pacientům, u nichž má vysoký efekt a my ho chceme platit, a nepustíme ho k pacientům, u kterých má efekt nízký. Nebo se s farmaceutickou firmou dohodneme na nějakém schématu sběru dat a zpětné platby v případě nedosažení. Tyto nástroje využíváme málo, což vede ke zbytečnému odmítání léků, někdy dokonce nejúčinnějších ve skupině,“ vysvětlil.
Co zlepšovat je podle Doležala i ve zhodnocování vypracovaných analýz. „V České farmakoekonomické společnosti (Tomáš Doležal je jejím bývalým předsedou, dnes členem výboru, pozn. red.) se neustále zamýšlíme, zda český systém stanovování úhrad léků v rozhodovacím procesu dostatečně využívá složité analýzy, jejichž vypracování vyžaduje stovky hodin. A jsme přesvědčeni, že nikoli. Vypracovali jsme možnost, jak používat výstupy analýz lépe. Budeme ji prezentovat v květnu,“ uzavřel s tím, že by nový postup mohl učinit třetí cestu transparentnější.
Poděkování za podporu konference patří Všeobecné zdravotní pojišťovně a společnostem Vertex, Takeda, Gilead Sciences, Astra Zeneca a Ipsen.
