Evropská léková agentura sáhla k radikálnímu kroku a doporučila zrušit registraci léku, který měl pomáhat pacientům se vzácným zánětem cév. Kontrola totiž odhalila, že data z klíčové studie byla nesprávná a zavádějící. Úřad vedle toho řekl ne třem novým lékům, šesti pak dal své požehnání.

Evropská léková agentura (EMA) chce zrušit registraci léku Tavneos (avacopan). Ten se používá k léčbě dospělých s dvěma vzácnými zánětlivými onemocněními cév. Dospěla totiž k tomu, že přínosy léku nepřevažují jeho rizika.

Úřad začal lék přezkoumávat kvůli pochybnostem ohledně integrity dat z hlavní studie, na níž se zakládala registrace léku. Studie zahrnovala 331 pacientů s těžkou aktivní granulomatózou s polyangiitidou (GPA) nebo mikroskopickou polyangiitidou (MPA). Během 52týdenní kúry se přípravek Tavneos porovnával s placebem a 20týdenní léčbou kortikosteroidy. U obou skupin pacientů šlo o doplněk ke standardní léčbě (buď rituximab, nebo režim sestávající z cyklofosfamidu následovaného azathioprinem).

Riziko poškození jater

Podle studie Tavneos při navození remise u pacientů účinkoval přinejmenším stejně jako srovnávací terapie a vedl k lepší dlouhodobé míře remise. Po přezkoumání toho, jak se s údaji nakládalo, ale agentura došla k závěru, že studie proběhla v rozporu se zásadami správné klinické praxe. Data podle ní byla nesprávná a zavádějící, takže se na ně nešlo spolehnout k prokázání účinnosti.

Lék je na druhou stranu spojovaný se zvýšeným rizikem lékově indukovaného poškození jater a syndromu mizejících žlučovodů (vzácného onemocnění, kdy se malé žlučovody uvnitř jater poškozují). A to včetně případů s fatálním koncem. Proto bylo třeba u pacientů pečlivě sledovat jaterní funkce každé dva až čtyři týdny.

Při doporučení zrušit léku registraci agentura zohlednila i názory zástupců pacientů a zdravotnických pracovníků. A zároveň radí, aby žádní noví pacienti nezahajovali léčbu.

Letos 6 zamítnutí

Agentura také tentokrát řekla ne registraci tří nových léků (celkově přitom letos vydala šest negativních stanovisek). Jde o terapii Tacquell (autologní infiltrující lymfocyty nádoru odvozené z melanomu) vyvinutou Netherlands Cancer Institute k léčbě pokročilého melanomu.

Druhé negativní stanovisko dostal přípravek Xervyteg (alogenní fekální mikrobiota) společnosti MaaT Pharma, který slouží k léčbě akutní reakce štěpu proti hostiteli. Jde o život ohrožující stav, kdy dárcovské buňky transplantované kostní dřeně nebo kmenových buněk napadají po transplantaci tělo hostitele.

Mohlo by vás zajímat

Třetí ne dostal lék Yartemlea (narsoplimab) firmy Omeros Ireland Limited k léčbě trombotické mikroangiopatie spojené s transplantací hematopoetických kmenových buněk.

Ano očkování na chřipku či dvěma biosimilars

Šest léků naopak dostalo souhlas. Jde o:

  • vakcínu pro lidi od 50 let proti chřipce Aujemflu (inaktivované povrchové antigeny viru chřipky) od Seqirus Netherlands
  • Hopledo (levodopa/karbidopa) společnosti Zambon k léčbě dospělých s Parkinsonovou chorobou a středně těžkými až těžkými motorickými fluktuacemi
  • Onswik (inzulin efsitora alfa) od Eli Lilly k léčbě diabetu mellitu 2. typu u dospělých
  • Daybu (trofinetid) od Acadia Pharmaceuticals k léčbě neurobehaviorálních symptomů Rettova syndromu
  • biosimilární přípravek Denosumab Ascend (denosumab) společnost Ascend k prevenci kostních komplikací u dospělých s pokročilým karcinomem postihujícím kosti a lidí s obrovskobuněčným nádorem kostí
  • biosimilární přípravek Nylaspeg (pegfilgrastim) od Qilu Pharmy k zkrácení trvání neutropenie (nízké hladiny neutrofilů, typu bílých krvinek) a ke snížení výskytu febrilní neutropenie v důsledku chemoterapie.

Agentura také posvětila rozšíření indikace u 12 léčiv. Mimo jiné snížila minimální věk pro očkování vakcínou Imvanex proti neštovicím, mpox a dalším onemocněním způsobeným viry z čeledi poxvirus, a to z 12 na 2 roky.

Nosní vakcínou mohou očkovat i nezdravotníci pod dohledem

Zelenou navíc dostalo očkování živou nosní vakcínou Fluenz nezdravotnickými pracovníky pod dohledem zdravotníka. Vakcína pomáhá chránit děti a dospívající od dvou let do 18 let před sezónní chřipkou.

A řešil se také přípravek Mounjaro (tirzepatid) k léčbě cukrovky a obezity. Na stole totiž ležela žádost o rozšíření použití ke snížení rizika závažných kardiovaskulárních příhod u dospělých s diabetem 2. typu, kteří trpí kardiovaskulárním onemocněním. Nová indikace sice neprošla, agentura ale posvětila zahrnutí relevantních údajů do informací o léčivém přípravku. Díky tomu získají zdravotníci přístup k aktuálním údajům o účincích přípravku u pacientů s diabetem 2. typu, kteří trpí kardiovaskulární chorobou.