Mohli by pomoci řadě pacientů a zároveň zlevnit náklady systému. Léky bez statutu orphanu ale mají cestu k léčbě vzácných onemocnění zablokovanou. O tom, jak situaci řešit, diskutovali odborníci, politici i plátci na sympoziu Budoucnost léčby pacientů se vzácnými onemocněními. A shodli se, že cestu vidí a jsou připraveni se na ni společně vydat.
Překážku na cestě léků bez statutu orphanu do systému představuje loňské stanovisko ministerstva zdravotnictví. To konstatuje, že léky, které prošly do systému jako orphany, nelze použít jako komparátory při vstupu do systému jiných léků, které status orphanů nemají. „Zní to na první pohled logicky, ale když se nad tím zamyslíte, tak to systému – a to je můj osobní názor – neprospívá,“ řekl ve své úvodní přednášce na sympoziu ředitel Institutu pro ekonomiku, zdravotnictví a hodnocení zdravotnických technologií Tomáš Doležal.
Znemožnění komparace s orphany jiným lékům podle něj nepřispívá nikomu. Ani pacientům, kteří ztrácejí pestrost léčby, ani plátcům. Vstup těchto léků by totiž mohl nastolit konkurenční prostředí a vést ke snížení cen.
Dva různé přístupy
Jak Doležal vysvětlil v následné panelové diskusi, řešení je podle něj zdánlivě jednoduché: pobavit se znovu o výkladovém stanovisku ministerstva. A případně se zamyslet nad tím, jestli je nutné.
„Zjevně totiž existují minimálně dva přístupy, jak věc vykládat. Jedním je přístup ministerstva, že bez prokázání nákladové efektivity nejde o účinnou terapeutickou intervenci. Nicméně podle zákona existuje další způsob dosažení účinné terapeutické intervence. A tím je veřejný zájem, celospolečenský dopad,“ vysvětlil Doležal.
Řešení problému by podle něj mohla nastartovat debata všech zainteresovaných. „Možná by stačilo si sednout s lidmi, kteří se v této oblasti pohybují, a společně se zamyslet nad tím, komu současné stanovisko slouží. Já totiž nevidím nikoho,“ upozornil.
Léky, které by na trhu doplnily orphany, mohou podle Doležala vyhovovat pacientům v různých aspektech. Například tím, že mají proti orphanům lepší dávkování nebo kvůli možnosti perorálního, ne infuzního podání. „To jsou z pohledu pacientů nezanedbatelné pokroky,“ zdůraznil. A dodal: „Takové léky samozřejmě nesmí být dražší než orphan, který se dostal do systému. Ale mohou být levnější,“ řekl.
Mohlo by vás zajímat
Stanovisko ministerstva nevyhovuje nikomu
Na to, že má vstup neorphanů potenciál snížit cenu léčby vzácných onemocnění, v diskusi upozornil také zástupce pacientů – místopředseda České asociace pro vzácná onemocnění (ČAVO) René Břečťan. „Těchto léků bude přibývat a přijde mi škoda, pokud nebudou mít možnost vstoupit do systému. Protože neznamenají největší náklad. Počet pacientů je už daný, protože je daná schválená terapie. Neorphany mohou systém naopak zlevnit,“ míní Břečťan.
Výkladové stanovisko ministerstva, podle něhož nelze orphany použít jako komparátory, nepovažuje za vhodné řešení ani předsedkyně Společnosti medicínského práva Lenka Teska Arnoštová. „Myslím, že to není dobré řešení. Takové věci by se měly řešit například podrobně prováděcím předpisem, ne jen stanoviskem,“ řekla v diskusi.
S tím, že zmíněné stanovisko není ideálním řešením, ale souhlasila i vedoucí oddělení léčiv ministerstva zdravotnictví Daniela Rrahmaniová, která do diskuse vstoupila z publika. „Naprosto souhlasím s tím, že tuto věc nemá řešit stanovisko. Byli jsme velmi nekomfortní s tím, toto stanovisko vydávat. Bohužel to bylo v době, kdy už nebylo možné do legislativy zasáhnout,“ vysvětlila.
A upozornila, že ministerstvo loni v červnu přijalo také další navazující stanovisko. „To konstatovalo, že tyto přípravky mohou vstupovat VILPovou cestou (VILP je zkratka pro vysoce inovativní léčivé přípravky, pozn. red.), pokud naplní definici VILPu nikoli vůči orphanu, vůči kterému ji samozřejmě nikdy nenaplní, ale vůči jiné trvale hrazené úhradě. Pokud tedy přináší ve srovnání s jinou než orphanovou terapií benefit, který vyhovuje kritériím pro stanovení úhrady jako VILPu, tak do úhrady vstoupit mohou,“ vysvětlila.
Politická vůle nechybí
Že by taková debata proběhnout mohla a měla, připouští i ministr zdravotnictví Adam Vojtěch (za ANO). „Chci se s problematikou do většího detailu seznámit. Můžeme diskutovat o tom, jestli případně upravit legislativu, kterou samozřejmě otevřeme kvůli jiným věcem. Obecně jsem změnám otevřen,“ řekl k tomu, zda případně bude preferovat úpravu zákona, nebo jen stanoviska.
Pokud půjde o konstruktivní návrhy jako tento, které pomohou pacientům, opozice chce s ministerstvem na parlamentní úrovni spolupracovat, ujistil v diskusi opoziční poslanec Tom Philipp (KDU-ČSL). „Jsme zcela jistě připraveni diskutovat i spolupracovat. A na odstranění legislativních drobností bránícím vstupu některých léků s pozitivním dopadem na zdraví pacientů budeme spolupracovat rádi,“ řekl Philipp.
Je trvalá úhrada nutná?
Případným změnám se nebrání ani ředitel Všeobecní zdravotní pojišťovny Zdeněk Kabátek. „Rozhodně nejsme v tomto směru negativně naladěni. Pokud změna povede k zajištění ještě vyšší dostupnosti péče pro naše klienty, určitě ji vnímáme jako pozitivní. A určitě budeme o takové změně diskutovat,“ uvedl.
Zdůraznil také, že z pohledu pojišťoven náklady na léky na vzácná onemocnění fatálně neohrožují stabilitu systému. „I vzhledem k tomu nevidím důvod k tomu, proč bychom takové změny neakceptovali,“ dodal.
Že jsou na případných úpravách připraveni s ministerstvem spolupracovat, ujistil za zaměstnanecké pojišťovny také prezident Svazu zdravotních pojišťoven Martin Balada.
Ten v diskusi zmínil, že by mohla systémově pomoci další související změna. „Je otázka, zda setrvávat v tom, že přiznaná úhrada léčivého přípravku pro vzácná onemocnění má být trvalá. Jestli bychom tyto léky neměli nějakým způsobem přeměřovat a přehodnocovat. Tak abychom neměli v systému něco, co by z pohledu zdravotních pojišťoven zbytečně zvyšovalo náklady,“ navrhl Balada. K přeměřování a přehodnocování by podle něj mohlo docházet buď v nějakém předem stanoveném intervalu, nebo po vstupu dalšího preparátu do indikace.
Foto: Radek Čepelák
Akce se konala za laskavé podpory společností Vertex, AstraZeneca a Bayer.
