Evropská léková agentura (EMA) schválila 5 nových léků. Jeden z nich přinese zásadní průlom pro pacienty se vzácným onemocněním, jejichž tělo neumí odbourávat tuky. Zelenou dostala také genová terapie léčící jednu formu spinální mozkové atrofie, která se podává formou jediné injekce.  

Agentura dala ano přípravku Redemplo (plozasiran) společnosti Arrowhead Pharmaceuticals k léčbě dospělých s familiárním chylomikronémickým syndromem (FCS). Jde o vzácné dědičné onemocnění, které brání tělu v odbourávání tuků. Extrémně vysoké hladiny triglyceridů v krvi pak způsobují řadu příznaků, včetně silných bolestí břicha, potenciálně fatálních záchvatů akutní pankreatitidy, zvětšení jater a sleziny, cukrovky, nedostatečné koncentrace, ztráty paměti a tukových skvrn na kůži.

Pacienti proto musí přísně omezit příjem tuků v jídle, to však mnohdy nestačí. A tradiční léky snižující hladinu tuků mají na triglyceridy u pacientů s FCS minimální vliv.

Léčivá látka v nově schváleném přípravku je malá interferující RNA (siRNA) první třídy. Ta blokuje produkci proteinu APOC3, který zpomaluje odbourávání tuků. Díky tomu snižuje hladinu triglyceridů v krvi i hromadění tuků v těle, což by mělo snížit riziko pankreatitidy. Lék se podává každé tři měsíce formou subkutánní injekce.

Účinná léčba pro všechny pacienty

Ačkoli jiné registrované přípravky mohou pomoci lidem s FCS po genetickém otestování, novinka ho nevyžaduje. Tím poskytuje možnost léčby pro více pacientů a řeší tak nenaplněné zdravotní potřeby.

Při rozhodnutí vycházela agentura ze studie zahrnující 75 dospělých pacientů. Všichni dodržovali kontrolovanou dietu a užívali Redemplo nebo placebo. Po 10 měsících léčby měli pacienti užívající přípravek Redemplo hladinu triglyceridů v krvi o 80 % nižší ve srovnání s průměrným snížením o 17 % u pacientů na placebu.

Mohlo by vás zajímat

Účinek se dostavil jak u geneticky potvrzeného onemocnění, tak u klinické diagnózy na základě symptomů. A přetrvával nejméně po dobu 18 měsíců. U lidí léčených novým přípravkem také ubylo případů akutní pankreatitidy.

Genová léčba SMA

Souhlas v dubnu dostala také genová léčba Itvisma (onasemnogen abeparvovec) od Novartisu. Slouží k léčbě spinální svalové atrofie (SMA), vzácného, ​​závažného dědičného onemocnění, které způsobuje slabost a úbytek svalů. Lék má pomáhat dětem od dvou let, které mají bialelickou mutaci v genu SMN1.

Léčivá látka je nereplikující se rekombinantní virový vektor určený k zavedení funkční kopie genu pro přežití motorického neuronu (SMN1) do buněk. Měla by tak řešit základní příčinu onemocnění. Poskytnutím alternativního zdroje exprese proteinu SMN v motorických neuronech má totiž podpořit přežití a funkci motorických neuronů.

Léčba poběží v klinických centrech a pod dohledem lékaře se zkušenostmi s léčbou pacientů se SMA. Podává se jednodávkovou injekcí do páteře.

Stažená žádost u léčby extrémního hladu

Další schválený lék, Cenrifki (tolebrutinib) od Sanofi Winthrop Industrie, pomáhá lidem s nerelabující sekundárně progresivní roztroušenou sklerózou. Zelenou dostal také Rexatilux (ranibizumab) od Intas Third Party Sales, biosimilární léčivý přípravek určený k léčbě několika očních onemocnění způsobujících zhoršení zraku. Pátým schváleným lékem je generikum Palbociclib Viatris (palbociclib) od Viatrisu k terapii rakoviny prsu.

Oproti tomu společnost Soleno Therapeutics stáhla žádost o počáteční registraci léku Viokat (diazoxid cholin). Ten vyvinula k léčbě hyperfagie – extrémního hladu, který nelze ukojit, u lidí s Prader-Williho syndromem, genetickým onemocněním, které ovlivňuje růst, vývoj a chování. Žádost stáhl také Novartis, a to u rozšíření indikace přípravku Pluvicto (lutecium (177Lu) vipivotid tetraxetan) k léčbě rakoviny prostaty.