Jsme na cestě k úplnému vyléčení rakoviny? Vývoj jde kupředu, Evropu ale brzdí vlastní pravidla

Evropa se letos stane největším regionem pro nábor pacientů do klinických studií společnosti BeOne Medicines. Přesto se zde nová onkologická léčba k pacientům dostává výrazně pomaleji než v USA. Podle šéfa evropské divize společnosti Giancarla Benelliho za to mohou zdlouhavá jednání o úhradách, roztříštěná pravidla i požadavky na důkazy, které neodpovídají realitě moderní onkologie.

Proč se léky proti rakovině často dostávají k americkým pacientům dříve než k těm evropským?

V Evropě musíme vyjednávat o úhradách v každé zemi zvlášť, což může trvat měsíce, nebo dokonce roky. Balíček klinických důkazů vyžadovaný v Evropě je často mnohem rozsáhlejší než to, co požadují jiné regiony. Ve fázi, kdy se z rakoviny stává chronické onemocnění, je navíc celkové přežití jako cílový parametr problematické.

V klinických studiích se často používají zástupné cílové parametry, jako je například přežití bez progrese onemocnění. Některé úřady v Evropě však stále striktně vyžadují údaje o celkovém přežití. Když je jedno rameno léčby zjevně úspěšnější, pacienti z etických důvodů přecházejí na tuto lepší léčbu. Jakmile k tomu dojde, rozdíly v celkovém přežití se prokazují jen velmi obtížně. Evropa tedy stále požaduje důkazy, které už často neodpovídají realitě moderní onkologické léčby.

Jaké reformy by pomohly snížit tento rozdíl v dostupnosti oproti Spojeným státům?

Zásadní je harmonizace kritérií. Evropská agentura pro léčivé přípravky (EMA) sice už zástupné cílové parametry akceptuje, ale schválení ze strany EMA není totéž jako schválení americkým Úřadem pro kontrolu potravin a léčiv (FDA). V Evropě se o úhradách stále jedná na úrovni jednotlivých států. Potřebujeme překlenout propast mezi tím, co se vyžaduje z regulačního hlediska, a tím, co se vyžaduje z hlediska úhradového.

Od úřadů potřebujeme podporu v podobě omezení byrokracie, zrychlení schvalovacích procesů, standardizace metodik a otevřenějšího dialogu.

Německo například umožňuje, aby léky po schválení agenturou EMA vstoupily na trh s dočasnou volnou cenou. To je velmi správný krok. Firmy uvedou přípravek na trh, začnou sbírat data z reálné klinické praxe a do schvalovacího procesu o definitivní úhradě pak vstupují s dalšími údaji.

Pokud by Evropa tento přístup rozšířila, pomohlo by to smazat náskok USA a léky by byly dostupné okamžitě po schválení ze strany EMA.

Nedávná data ukázala, že zpoždění v přístupu k léčbě se v Evropě zhoršuje. Co vás znepokojuje nejvíce?

Když jsem viděl, že se ty výsledky zhoršují, řekl jsem si, že je tu „něco špatně“. Máme v Evropě skvělé iniciativy, jako je společné hodnocení klinického přínosu nebo snahy o zrychlení schvalování klinických studií. Přichází také nová evropská legislativa, která by mohla procesy urychlit. Pokud se však lhůty pro dostupnost léčby přesto prodlužují, je jasné, že systém nepřináší výsledky, které jsme zamýšleli.

Evropa se letos stane vaším největším regionem z hlediska náboru pacientů do klinických studií. Proč je to významné?

V Evropě letos do našich klinických programů zapojíme více než tisíc pacientů. Evropa tak bude celosvětově největším přispěvatelem do našeho klinického vývoje. Je to jasný signál, že chceme v Evropě investovat a posilovat zdejší výzkum a vývoj.

Od úřadů ale potřebujeme podporu v podobě omezení byrokracie, zrychlení schvalovacích procesů, standardizace metodik a otevřenějšího dialogu. Úřady a farmaceutický průmysl sice mohou mít odlišné pohledy, ale cíl máme společný: zlepšit výsledky léčby pro pacienty.

Mohlo by vás zajímat

Vědci spočítali ideální délku spánku. Pokud spíte méně nebo více, tělo stárne bleskovým tempem

Jak hodnotíte chystaný evropský Akt o biotechnologiích?

Velmi nás zaujal, protože se zaměřuje právě na urychlení klinických studií. Dalším důležitým prvkem je regulační flexibilita. Klíčová je také schopnost navyšovat investice a motivovat k výzkumu přímo v Evropě.

Výzkum by měl probíhat na mezinárodní úrovni. Pouze společným úsilím můžeme zrychlit inovace a zlepšit vyhlídky pacientů s onkologickým onemocněním.

Celkově jsou záměr a rozsah tohoto zákona pozitivní. Domníváme se však, že pacient by měl být v celém návrhu postaven ještě více do středu pozornosti. Rozsah zákona by měl být co nejširší, aby z něj měl užitek co největší počet pacientů, a zároveň by se měla snížit roztříštěnost pravidel mezi jednotlivými členskými státy.

Jak důležitá je v onkologickém výzkumu globální spolupráce?

Ambicí společnosti BeOne je stát se přední globální onkologickou firmou. Rakovina nemá hranice. Není to evropský, americký nebo čínský problém; je to globální výzva. Její řešení vyžaduje celosvětovou spolupráci a partnerství.

Zmiňovaný zákon by se neměl soustředit pouze na přístup „Vyrobeno v Evropě“, ale spíše „Vyrobeno s Evropou“. Výzkum musí probíhat v kooperaci mezi Evropou, Spojenými státy, Čínou a dalšími špičkovými centry po celém světě. Pouze společným úsilím můžeme zrychlit inovace a zlepšit vyhlídky pacientů s onkologickým onemocněním.

Společnost BeOne vyvíjí několik onkologických modalit současně. Proč volíte takto širokou strategii?

Pokud je naším cílem rakovinu jednou definitivně vyléčit, zatím nevíme, která technologie to nakonec umožní. Proto neustále zkoumáme a investujeme do technologií, které mají největší potenciál.

Vždy se snažíme vyvíjet léky, které jsou buď zcela první svého druhu nebo nejlepší ve své třídě. Jdeme několika vědeckými směry současně a na naše portfolio vyvíjených léčiv jsem velmi hrdý. Pravděpodobně máme jedno z nejrozsáhlejších onkologických portfolií ve farmaceutickém průmyslu.

Můžete nám říci více o lécích v pokročilé fázi vývoje?

V oblasti hematologie máme pro příští tři roky dva velmi důležité projekty. Jedním z nich je inhibitor proteinu B-cell lymphoma 2 (BCL-2) a druhým je degrader Brutonovy tyrosinkinázy (BTK), což představuje zcela nový mechanismus účinku.

V oblasti solidních nádorů máme rovněž silnou pozici, včetně projektu zaměřeného na protein B7-H4 a programu inhibitorů cyklin-dependentní kinázy 4 (CDK4) pro léčbu karcinomu prsu.

Naším závazkem je postupovat co nejrychleji, a to při zachování nejvyšších standardů kvality a s důrazem na skutečně globální vývoj.

Jak vidíte budoucí vývoj léčby rakoviny?

Jedním z onemocnění, které léčíme, je chronická lymfocytární leukémie (CLL). Prezentovali jsme data ukazující, že 74 % pacientů léčených jednou z našich terapií zůstalo v remisi i po šesti letech léčby.

To je názorný příklad toho, jak pokrok v medicíně pomáhá měnit některé druhy rakoviny v chronická onemocnění. Samozřejmě ji tím ještě stoprocentně neléčíme, ale to zůstává naší nejvyšší ambicí.

Může někdo s jistotou říct, že do deseti let vyléčíme všechny typy rakoviny? To nikdo neví. Ale jsme na cestě k vyléčení? Zcela jistě.

Naší vizí je přispět k tomu, aby byla rakovina jednoho dne plně vyléčitelná. Do té doby dává pacientům obrovskou naději už jen to, že dokážeme některé typy nádorů změnit z akutního, život ohrožujícího stavu na dlouhodobě zvládatelné chronické onemocnění. Zvláště když léčbu pacienti dobře snáší a umožňuje jim zachovat si dobrou kvalitu života.

Směřujeme skutečně k úplnému vyléčení rakoviny?

U některých druhů rakoviny jsme možnosti úplného vyléčení už velmi blízko. Může někdo s jistotou říct, že do deseti let vyléčíme všechny typy rakoviny? To nikdo neví. Ale jsme na cestě k vyléčení? Zcela jistě. Inovace zřídkakdy přicházejí jako jeden jediný revoluční průlom. Mnohem častěji se rodí z postupných kroků.

Když se podíváte zpět do let 2014 nebo 2015, u chronické lymfocytární leukémie byla jedinou možností chemoterapie a přežití bez progrese onemocnění se počítalo na několik měsíců.

Pak přišly inhibitory Brutonovy tyrosinkinázy a zcela proměnily léčebný přístup. Naše publikovaná data prokázala 74% přežití bez progrese po šesti letech léčby a nová generace vyvíjených léků má potenciál tyto výsledky ještě zlepšit.

Takže ano, jsme na cestě k vyléčení.

Společnost BeOne v Evropě zaznamenala rychlý růst. Proč je pro vás tento region tak důležitý?

BeOne je přední globální onkologická společnost s více než 12 tisíci zaměstnanci po celém světě, z nichž přibližně 40 % pracuje ve výzkumu a vývoji. Přijali jsme strategické rozhodnutí realizovat veškeré klinické operace interně, což nás odlišuje od mnoha jiných farmaceutických firem.

Náš růst v Evropě tento závazek jasně odráží. V současnosti zde máme přes 1 000 lidí, přičemž v roce 2018 jich bylo zhruba 42.

Už neuvažujeme v intencích jedné jediné centrály. Místo toho fungujeme prostřednictvím hlavních center v USA, Evropě a Číně a působíme ve více než 45 zemích světa.

Naší evropskou centrálou se stala Basilej, protože představuje jeden z nejsilnějších biotechnologických ekosystémů v Evropě. V regionu pracuje v oblasti biotechnologií přes 32 tisíc lidí a sídlí zde více než 400 firem.

Evropa zůstává centrem excelence pro vědy o živé přírodě, zejména v onkologii a v oblasti léků na vzácná onemocnění. Je i nadále hlavním zdrojem inovací – pochází odsud více než 18 % celosvětově registrovaných patentů.

Článek byl převzatý ze zpravodajského portálu EU Perspectives, který stejně jako Zdravotnický deník, Ekonomický deník a Česká justice patří do vydavatelství Media Network.