Americký regulátor schválil nový lék pro pacienty s metastatickým karcinomem slinivky břišní. Tableta už má za sebou rozsáhlé klinické zkoušení. Podle dostupných výsledků může významně prodloužit život nemocným, pro které dosavadní léčba přestává být účinná. V Evropě už schvalování přípravku běží.

Americký Úřad pro kontrolu potravin a léčiv (FDA) schválil přípravek společnosti Revolution Medicines určený k léčbě metastatického karcinomu slinivky břišní. Lék, který ponese název Rasonque, je určen pacientům, kteří už podstoupili předchozí léčbu. Případně těm, u nichž není možné použít kombinovanou chemoterapii.

Jde o tabletu užívanou jednou denně. Její princip spočívá v blokování několika forem proteinu RAS, který se u řady nádorů slinivky podílí na jejich růstu. Právě zásah do této biologické dráhy je jedním z důvodů, proč odborníci přípravek považují za významný posun v léčbě pokročilého onemocnění.

Rozhodnutí FDA přišlo po výsledcích rozsáhlé klinické studie, podle nichž léčba vedla ke zdvojnásobení míry přežití pacientů s pokročilým onemocněním. Přípravek se navíc dostal mezi první léky zařazené do nového zrychleného schvalovacího procesu FDA. Ten má u terapií zaměřených na závažná onemocnění a dosud nenaplněné medicínské potřeby výrazně zkrátit dobu potřebnou k posouzení.

Pacienti už lék dostávali před schválením

Na účinek nového přípravku přitom někteří nemocní nemuseli čekat až na definitivní rozhodnutí regulátora. Po zveřejnění výsledků klinických studií v dubnu vzrostl o léčbu zájem a FDA umožnila pacientům se závažným či život ohrožujícím onemocněním získat experimentální terapii prostřednictvím programu „compassionate use“, tedy mimo standardní rámec klinických studií.

„Pro pacienty a rodiny, které čelí metastatickému karcinomu slinivky břišní, představuje toto schválení dlouho očekávaný a dlouho zasloužený pokrok,“ uvedl pro CNN Brian Wolpin, ředitel Hale Family Center for Pancreatic Cancer Research v Dana-Farber Cancer Institute.

Z USA do Evropy? Schvalování už začalo

Americké schválení ale automaticky neznamená, že se Rasonque okamžitě objeví také v evropských nemocnicích. O uvedení léčiv na evropský trh rozhoduje Evropská léková agentura (EMA), která má vlastní schvalovací proces.

Podle ČT24 už EMA se schvalováním přípravku začala. Proces ve zrychleném režimu odstartoval na začátku letošního července a evropská agentura má k dispozici také americká data týkající se účinnosti a bezpečnosti. To by mohlo evropské schválení urychlit. Přípravek se navíc už v Česku používá v rámci klinických testů.

Mohlo by vás zajímat

Pro české pacienty tak bude klíčové nejen samotné evropské rozhodnutí, ale následně také otázka dostupnosti léčby a její úhrady. Americká cena Rasonque byla stanovena na 39 800 dolarů za třicetidenní zásobu. Pacienti s komerčním pojištěním, kteří splní podmínky programu výrobce, však podle společnosti mohou díky podpoře s doplatkem zaplatit i nulovou částku.

Rakovina, která dlouho nemusí bolet

Rakovina slinivky břišní patří mezi velmi agresivní nádory a jedním z jejích největších problémů je, že v časných stadiích často nezpůsobuje žádné charakteristické potíže. Nemoc se tak může odhalit až ve chvíli, kdy je nádor pokročilý a možnosti léčby jsou výrazně omezenější.

Podle Všeobecné zdravotní pojišťovny se v minulém roce s rakovinou slinivky léčilo 4 377 jejích klientů. V Česku si nemoc ročně vyžádá téměř 2 200 životů.

„Tumor slinivky břišní není možné včas najít podle klinických příznaků. Nádory jsou lokalizované v různých oblastech slinivky břišní. U některých pacientů nádor roste v blízkosti jiného orgánu, kde to vyvolá nějakou reakci, a díky tomu lze na něj přijít v raném stadiu. Například pokud nádor roste blízko žlučovodu, může ho ucpat, což se u pacienta projeví tak, že zežloutne. Ovšem musím říci, že příznaky karcinomu pankreatu se objevují pozdě,“ popsal přednosta II. interní kliniky gastroenterologické a geriatrické Fakultní nemocnice Olomouc Ondřej Urban.

Programy pro rizikové pacienty

Právě pozdní záchyt patří k hlavním důvodům, proč je u rakoviny slinivky tak důležité sledovat lidi, kteří mají vyšší riziko onemocnění. Česká gastroenterologická společnost proto vytvořila celostátní systém sledování osob s genetickou zátěží a lidí z rodin, kde se rakovina slinivky vyskytuje častěji.

Tito lidé podstupují jednou ročně endoskopickou ultrasonografii a magnetickou rezonanci. Smyslem je zachytit případný nádor ještě v době, kdy se neprojevuje žádnými příznaky.

„Vyšetřili jsme 187 osob bez jakýchkoli příznaků a u těchto jsme našli tři nádory pankreatu, z toho jeden adenokarcinom, který byl úspěšně resekován. Další dva neurodendokrinní nádory zatím pouze sledujeme. Nádory diagnostikované v bezpříznakovém stadiu mají zásadně lepší prognózu,“ doplnil Urban.