Zatímco v dostupnosti komerčních genových a buněčných terapií patří Česko do první evropské desítky, ve vlastním akademickém vývoji se až tak moc nemáme čím chlubit. Pokud by přitom stát podpořil vlastní vývoj a výrobu CAR-T léčby, mohl by ušetřit stamiliony. Vedle naděje pro pacienty, u nichž jiná terapie selhává, je třešničkou na dortu prestiž univerzit. Význam českého akademického výzkumu CAR-T terapií přiblížil na sympoziu Zdravotnického deníku Genové a buněčné terapie v Česku přednosta Kliniky hematoonkologie FN Ostrava a předseda České myelomové skupiny Roman Hájek.
„V úhradě CAR-T terapie jsme na tom dobře. V roce 2024 jsme byli mezi deseti nejlepšími v Evropě a myslím, že tam jsme stále i letos. Když ale přeskočíme na vědu, výzkum, vývoj a klinické akademické studie, tak na tom tak dobře nejsme. Čínu, která je číslem jedna, nikdy nedoženeme. V CAR-T terapiích se ji snaží dohnat Amerika, ale nedožene ji, protože mají ostřejší regulace. A Evropa má nejen ostřejší regulace, ale i obrovskou byrokracii. Když to spojíme s C.K. Rakouskem, naší byrokracií a všemi konzervatismy, které tu jsou, a neschopností se pohnout dál bez flexibility, nemůžeme na tom být dobře,“ konstatuje Roman Hájek.
Přesto jsou podle něj i u nás pozitivní vlaštovky. A při srovnání se střední a východní Evropou jsme jediným státem, kde běží klinické studie včetně těch akademických i další výzkum v oblasti hematoonkologie.
Připomeňme, že CAR-T terapie spočívá v odběru bílých krvinek (T-lymfocytů) pacienta, které se následně v laboratoři geneticky upraví. Vloží se do nich gen pro takzvaný chimérický antigenní receptor (CAR), který jim umožní rozpoznat rakovinné buňky. Buňky pak pacient dostane formou infuze zpět.
CAR-T akademické studie dělá jen jedno české centrum
CAR-T terapie u nás podává 9 center, klinických studií se jich ale účastní jen 7. Akademický výzkum dělají 4 centra a akademické studie s CAR-T provádí pouze jedno centrum – Ústav hematologie a krevní transfuze.
„Máme tu také dobře postavenou facilitu U svaté Anny vedenou docentkou Koutnou. Ta už má zkušenost s buněčnou terapií, protože komerčně dělají mezenchymální buňky a virus specifické T-lymfocyty. Mají připravenou i CAR-T facilitu. Zaměřují se na solidní nádory a jednáme o tom, že nám pomohou doplnit portfolio hematoonkologie,“ popisuje Hájek.
Mohlo by vás zajímat
Podle něj tu máme i centrum excelence CREATIC při Masarykově univerzitě v Brně, které by taktéž bylo možné do budoucna nejen k vývoji a výrobě CAR-T terapií využít.
Bude možné využít darované buňky?
Další výzkum pak provádí Blood Cancer Research Group a LERCO OU v Ostravě, kde působí i sám profesor Hájek.
„Od začátku, sedm let zpátky, se systematicky věnujeme alogenním CAR-T (běžně se provádějí autologní CAR-T terapie, tedy vyrobené z vlastních buněk pacienta, pozn. red.). Výhodou by měla být logistika. Představte si, že přijde dárce, vezmete mu krev, vyrobíte CAR-T buňky pro 10 či 15 pacientů, zamrazíte je a pak je můžete podávat. Je to flexibilnější a ekonomická náročnost je dramaticky nižší než u autologních CAR-T. K happyendu ale ještě chybí, aby se ve světě ukázalo, že tato léčba funguje lépe, než je doposud dokázané,“ přibližuje Hájek.
Výrobní facilita má být hotová letos v červnu a akademické studie snad odstartují v roce 2027. Kapacita ovšem bude malá a nemůže produkovat více různých terapií dohromady.
Výzkum běží také při Laboratoři nádorové biologie a imunoterapie v Plzni. Tady se vědci zaměřují hlavně na NK buňky (Natural Killer Cells, tedy přirození zabijáci, jsou bílé krvinky vrozené imunity, které okamžitě ničí nádorové a virem infikované buňky). „Všichni se ale posunujeme velmi pomalu,“ dodává Hájek.
Na úsporu půl miliardy stačí výroba 125 dávek
A proč u nás vlastně výzkum v hematoonkologii a CAR-T terapiích konkrétně potřebujeme? „Pro univerzity a nemocnice je strašně důležitý. Pro nás jsou důležité s tím související publikační výstupy, patenty i spin-off skupiny. A pro nemocnice je zase důležitá dostupnost inovativní léčby a naděje pro nemocné, pokud vyvineme něco nového, co by mohlo fungovat tam, kde zatím nic nefunguje,“ přibližuje Hájek.
A pak je tu ekonomická stránka věci. Jen v Ostravě ušetří díky klinickým studiím zhruba 200 milionů ročně, což je 30 % tamních nákladů na centrové léky. Při přepočtu na celou republiku se tak na centrových lécích uspoří 1,5 až 2 miliardy ročně.
Hájek zároveň odhaduje, že se v hematoonkologii ustálí spotřeba CAR-T na celou republiku během dvou let zhruba na 300 dávkách. Pokud přitom klesne do té doby cena za jednu na 5 milionů korun, znamená to náklady 1,5 miliardy.
„Jaká by měla být produkce akademických CAR-T, aby tam byla vidět výrazná úspora, tedy 500 milionů? Bylo by třeba vyrobit jen 125 kusů á 1 milion nebo 160 kusů á 2 miliony korun za rok. To je celé. Ale máme od toho strašně daleko. Je tedy otázka, zda tady mohou být takové podmínky, abychom toho dosáhli. A zda takové aktivity nemá výrazněji podpořit jak ministerstvo zdravotnictví, jak se stalo například v Holandsku, tak zdravotní pojišťovny,“ dodává Hájek.
Poděkování za podporu konference patří Všeobecné zdravotní pojišťovně a společnostem Bristol a Gilead Sciences.
