Světová zdravotnická organizace (WHO) už brzy otevře k veřejným připomínkám svůj první globální plán pro vzácná onemocnění. Pacientské organizace očekávají, že na podání připomínek budou mít pouhých 30 dní. Chtějí, aby se při jeho tvorbě vycházelo z existujícího Evropského plánu zahrnujícího 18 priorit.

Světová zdravotnická organizace se chystá otevřít k připomínkování svůj první globální plán pro vzácná onemocnění. Evropská komunita lidí se vzácnými onemocněními se proto začala organizovat, aby se do něj promítly její návrhy.

„Třicet dní není mnoho času, a to znamená, že musíme spolupracovat,“ řekl Ravi Ram, výkonný ředitel organizace Rare Diseases International (RDI), která sdružuje více než 150 pacientských organizací ze všech regionů WHO. Světová zdravotnická organizace podle něj už z velké části dokončila takzvaný „nultý návrh“ plánu. PO schválení jej zveřejní a otevře na 30 dní k veřejným připomínkám.

Yann Le Cam, zakladatel a bývalý výkonný ředitel pacientské aliance EURORDIS – Rare Diseases Europe, všechny vyzval, aby vyhlášení plánu sledovali a zapojili se do připomínkování. WHO podle něj potřebuje slyšet názory výzkumníků, vedení nemocnic, klinických odborníků, pacientských organizací i zástupců průmyslu.

Zveřejněný harmonogram WHO počítá s diskusí v posledním čtvrtletí roku 2026 a s prvním návrhem plánu na začátku roku 2027. Členské státy ho mají následně přijmout na Světovém zdravotnickém shromáždění v květnu 2028.

Spolupráce je nutná

Ram očekává, že dokument se bude zabývat diagnostikou, léčbou, daty a výzkumem. Mohl by také poskytnout návod, jak vytvořit národní registry, aby měly státy přehled o tom, kdo potřebuje péči.

Obává se však, že WHO bude každé téma řešit odděleně. Pacientské organizace by místo toho mohly prosazovat „holistický přístup“, tedy komplexní pohled na problematiku, uvedl. „Hlasy pacientů musí v tomto dokumentu jasně zaznívat, protože pokud nebude odrážet skutečné zkušenosti lidí, selže,“ řekl.

RDI podle Rama navazuje partnerství napříč Evropou. Mezi její partnery patří Evropská aliance pro výzkum vzácných onemocnění (ERDERA), EURORDIS, zástupci průmyslu i akademické sféry. „Budeme pracovat rychle, abychom dali dohromady širokou základnu vědomostí,“ řekl.

Evropa už plán má

Evropa už má na čem stavět. Aliance EURORDIS zveřejnila 15. října Evropský plán pro vzácná onemocnění. Dokument stanovuje 18 prioritních opatření v šesti oblastech, od diagnostiky až po přístup k léčivým přípravkům.

Podle EURORDIS žije v Evropě přibližně 30 milionů lidí se vzácným onemocněním. Stanovení diagnózy trvá v průměru téměř pět let. Evropský plán má sloužit jako základ pro akční plán EU. Při jeho přípravě se však od počátku počítalo i s globálním plánem, uvedla Valentina Bottarelliová, ředitelka pro veřejné záležitosti v EURORDIS.

Regionální pracovní skupina působící v Evropě zjišťovala, která opatření navrhovaná pro EU by měla dopad i na celosvětové úrovni. Patřila mezi ně dostupnost genetického testování, přeshraniční sekvenování genomu a využívání umělé inteligence (AI) při diagnostice. Mezi globální priority se zařadilo také systematické používání kódů ORPHA, tedy systému kódování vzácných onemocnění.

Další prioritou jsou podle Bottarelliové sítě odborníků napříč jednotlivými zeměmi. Jejich vzorem jsou evropské referenční sítě (ERN), které by se mohly rozšířit na globální úroveň. EU má 24 těchto sítí, jež propojují 1 606 specializovaných pracovišť ve 375 nemocnicích.

Bottarelliová vidí oba plány jako vzájemně propojené. Globální plán by stanovil standardy a cíle, zatímco plán EU by určoval strategii, jak jich evropský region dosáhne.

Vzájemná inspirace

Evropský plán nevznikl izolovaně. EURORDIS jej připravovala souběžně se zprávou Evropského parlamentu (EP). Do práce se zapojili i klíčoví europoslanci, uvedla Bottarelliová.

Oba dokumenty mají odlišné úkoly. Evropský plán popisuje, co by měl akční plán EU obsahovat. Zpráva EP zase poskytuje politický mandát. Jejich obsah se do značné míry shoduje. „Z našich 18 priorit je nejméně 12 plně v souladu se zprávou Evropského parlamentu,“ uvedla Bottarelliová. Zbývajících šest priorit označila jako „do značné míry v souladu“.

Výbor Evropského parlamentu pro veřejné zdraví přijal zprávu 28. září. Jejím prostřednictvím EP formálně vyzývá Evropskou komisi, aby předložila návrh právního předpisu nařízení o vzácných onemocněních, které by doplnilo doporučení Rady EU a akční plán EU.

Na řadě je Evropská komise

Oba dokumenty jsou pro Evropskou komisi (EK). Ta by měla zahájit práce na akčním plánu, dosavadní úsilí však podle Bottarelliové stagnovalo. „Chybějícím článkem je skutečná ochota Evropské komise se tím zabývat,“ uvedla.

Podle procesního spisu Evropského parlamentu má tuto agendu na starosti komisař pro zdraví Olivér Várhelyi. Pokud zprávu přijme celý Evropský parlament, bude mít Evropská komise tříměsíční lhůtu na odpověď.

Háček: Národní vlády ustupují do pozadí

Slabinou je ale podpora na úrovni jednotlivých států. „Slyším a dostávám zprávy, že v Evropě dochází na národní úrovni k ústupu od závazku věnovat se vzácným onemocněním,“ uvedla Daria Julkowská, koordinátorka ERDERA, která sdružuje více než 180 organizací ze 37 zemí.

Některé země podle ní nyní projekty ERDERA nezaplatí. Rozpočty na vzácná onemocnění dnes soupeří o prostředky s výdaji na válku a dalšími prioritami. „Každé dva roky musíme znovu předkládat stejné argumenty, proč se vzácnými onemocněními nelze zabývat na národní úrovni,“ řekla Julkowská.

Co bude dál?

Ram doufá, že WHO plán zveřejní co nejdříve. WHO musí následně zorganizovat v jednotlivých regionech konzultace. V Bruselu má o zprávě hlasovat celý Evropský parlament. Jako předběžný termín se uvádí 14. prosinec.

Článek je převzatý ze zpravodajského portálu EU Perspectives, který stejně jako Zdravotnický deník, Ekonomický deník a Česká justice patří do vydavatelství Media Network.